Nyt projekt skal udvikle RNA-baseret behandling af genetiske sygdomme
BioInnovation Institute (BII) har inkluderet et nyt projekt i sit Bio Studio-program for at udvikle en ny RNA-baseret teknologi til behandling af genetiske sygdomme, der skyldes lave niveauer af bestemte proteiner. Patienter med disse sygdomme, som kaldes haploinsufficiens-lidelser, er ofte meget syge, og der findes kun lindrende behandlinger. Der er derfor et stort behov for udvikling af skræddersyet og målrettet medicin. Projektet, der kaldes smartRNA, ledes af Søren Lykke-Andersen.
Målet er at levere en specielt designet lille RNA-molekyle (smartRNA) ind i celler, hvor det kan hjælpe med at øge niveauet af de manglende proteiner. Dette sker ved, at smartRNA-molekylet arbejder sammen med cellens egne proteiner for at beskytte det vigtige mRNA, som er ansvarlig for at lave proteiner. Ved at beskytte mRNA'et kan cellen producere flere proteiner, hvilket kan hjælpe med at behandle sygdommen.
Teknologien kan bruges til mange forskellige sygdomme, da den er rettet mod generelle funktioner i mRNA, som findes i alle celler.
BII støtter smartRNA-projektet med op til 1 million Euro om året i tre år samt med ekspertise inden for forretningsudvikling, juridisk støtte, adgang til investorer og laboratoriefaciliteter.
I løbet af det tre-årige program skal smartRNA-projektet vise, at teknologien virker i laboratoriet og sammenligne den med eksisterende teknologier.
Søren Lykke-Andersen er seniorforsker ved Aarhus Universitet og har stor erfaring med RNA-forskning. Han leder en forskningsgruppe, der arbejder med RNA-terapier.
Søren Lykke-Andersen siger: "Der findes omkring 350 kendte haploinsufficiens-sygdomme, som inkluderer alvorlige tilstande som kræft, epilepsi og udviklingsforstyrrelser. Der er derfor et stort behov for effektive behandlingsmetoder. Med støtte fra BII kan vi omsætte vores forskning til en avanceret RNA-baseret behandling."
Anja Mølhart Høg, som leder smartRNA-projektet hos BII, siger: "Vi er glade for at have smartRNA-projektet med i Bio Studio-programmet. smartRNA adresserer et område med stort behov for nye behandlinger. Dette innovative projekt har potentialet til at ændre behandlingen af haploinsufficiens-sygdomme og give bedre resultater for patienter over hele verden gennem personlig medicin."
Bio Studio-programmet er et nyt initiativ fra BII, som har til formål at skabe førende life science-virksomheder i Europa. Dette projekt tilslutter sig tidligere samarbejder med blandt andre KU Leuven, Københavns Universitet og Imperial College London.
For yderligere information, kontakt:
Søren Lykke-Andersen
Institut for Molekylærbiologi og Genetik
Aarhus Universitet, Danmark
sla@mbg.au.dk
Artiklen er baseret på en artikel fra BII