Målet for projektet er at udvikle bedre nanomedicin til behandling af ovennævnte kroniske sygdomme i slimhindeflader. Dette gøres ved at designe små RNA’er omgivet af polymerer, der er i stand til at gennemtrænge slimhinder i lungerne og tarm og derpå nedregulere udtrykket af en række gener involveret i cystisk fibrose og betændelse i tarmene, så de bliver bedre til at optage medicinen.

Projektbeskrivelse

En lovende molekylærmedicinsk metode baserer sig på nedlukning af sygdomsgener ved brug af små  intervenerende RNA (siRNA) og såkaldte antisense oligonukleotider (ASO).

Nanopartikler, indeholdende siRNA eller ASO, er udviklet til at forbedre det terapeutiske potentiale af de ellers ustabile oligonukleotider. Samtidig er det et krav til fremtidens nye biomedicinske produkter, at de kan gives på en ikke-invasiv måde, dvs. enten oralt eller som spray til lungerne.

I dette projekt er målet at udvikle avancerede nanopartikel-systemer med forbedrede slimhæftende og slimgennemtrængende egenskaber optimeret til effektiv levering af siRNA eller ASO til lunger og tarm. Både lungevæv og tarmvæv er beklædt med en overliggende slimhinde, som effektivt forhindrer direkte kontakt mellem celler og medicin. Levering af nanopartikler til tarmslimhinden og lungeepitelet vil blive optimeret ved hjælp af indbyggede kæder af proteiner eller sukkerstoffer, som kan tilpasse sig miljøet i slimhinden, og som let nedbrydes efter optag i cellerne.

Det terapeutiske potentiale af disse systemer vil blive evalueret i dyremodeller for cystisk fibrose og inflammatoriske tarmsygdomme.

Ud over Kjems' og Howards forskningsgrupper deltager en række forskere på Aarhus Universitetshospital og internationale forskere med ekspertise i de relevante teknologier og dyremodeller, og disse vil i kombination udgøre unik platform til udvikling af bedre nanomedicin til behandling af kroniske sygdomme i slimhindeflader.

Projektet udføres i samarbejde med Aarhus Universitetshospital; Norges teknisk-naturvidenskabelige universitet (NTNU); University of Iowa, USA; Alexander Fleming Biomedical Science Research Center, Grækenland; Ribotask; Integrated DNA Technologies, USA.

Mere information

Professor Jørgen Kjems
Institut for Molekylærbiologi og Genetik & Interdisciplinary Nanoscience Center (iNANO)
Aarhus Universitet
jk@mb.au.dk – 2899 2086

Tekst: Jørgen Kjems, Sys Zoffmann og Lisbeth Heilesen